Lekari iz više zdravstvenih ustanova u Srbiji koji se staraju o ukupno 75 pacijenata obolelih od dišenove mišićne distrofije (DMD) poslalo je Komisiji za lečenje retkih bolesti RFZO zahtev za odobravanje savremene terapije koja usporava progresiju te bolesti.
Udruženje DMD Srbija da ova retka i teška progresivna bolest gotovo isključivo pogađa mušku decu, da u Srbiji sa tom dijagnozom živi oko 200 obolelih, a da je prošle godine po prvi put odobrena terapija koja može da se primenjuje kod svih obolelih, bez obzira na tip mutacije.
„Oboleli se suočavaju sa ubrzanim gubitkom mišićne snage, već oko 12. godine mnogi moraju da koriste invalidska kolica. Kako je propadanje mišića nepovratno, svaki dan je dragocen za pravovremeni pristup najboljem mogućem lečenju, koji može značajno produžiti život i poboljšati njegov kvalitet“, navodi se u saopštenju.
Ipak, i pored toga što u Srbiji „živi više od 200 obolelih od DMD, samo mali broj ima pristup terapiji kroz kliničke studija, dok većina još uvek čeka svoju šansu za lečenje“, dodaje se u saopštenju.
Istraživanja pokazuju da nova simptomatska terapija, dostupna od 2025. godine, može značajno promeniti tok bolesti i poboljšati kvalitet života.
Terapiju je Američka agencija za hranu i lekove odobrila 2024. godine, dok je Evropska agencija za lekove dala odobrenje za primenu kod dečaka koji još uvek imaju očuvanu sposobnost hoda, kazala je neurološkinja iz Klinike za neurologiju i psihijatriju za decu i omladinu Ana Kosać.
„Iako je lek u Srbiji za sada dostupan isključivo u okviru kliničke studije koja ne uključuje nove pacijente, brojni podaci jasno ukazuju na značaj njegove šire dostupnosti… Zato pravovremena primena savremenih, bezbednih i široko primenljivih terapija ima ključnu ulogu u usporavanju progresije bolesti, očuvanju mišićne funkcije i unapređenju kvaliteta života dece sa DMD i njihovih porodica, što je zajednički cilj cele DMD zajednice i nas, njihovih lekara“, navela je Kosać.
Vaše mišljenje je deo priče
Pročitajte stavove drugih čitalaca i uključite se u razgovor.